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武漢協和醫院干細胞治療中心胡晶瓊,德國醫學博士,留美博士后,副教授,副主任醫師。武漢協和醫院干細胞中心細胞治療科胡晶瓊 干細胞,是一類具有“自我更新”以及多項分化潛能的未分化的細胞或原始細胞,在一定條件下,干細胞可以定向分化成機體內的功能細胞,即具有 “可塑性”,因此被稱為“源泉細胞”、“萬能細胞”。干細胞治療,迄今已有60多年的歷史,骨髓移植治療白血病就是干細胞成功治療血液系統疾病的最佳例證,其主要利用的就是骨髓中的干細胞——造血干細胞。自20世紀90年代以來,干細胞技術逐步成熟,開始向血液系統以外的治療領域滲透。神經干細胞治療起步相對較晚,因為長期以來人們一直認為是神經系統是不可再生的,但二十年前發現中樞神經系統也存在干細胞,稱為神經干細胞,以后神經干細胞的治療也逐步開展起來。
神經系統疾病中,有很多屬于難治性,如脊髓損傷,截癱,腦癱,小腦萎縮,運動神經元病等,目前都沒有有效的治療方法。 傳統的神經內科治療手段稱為“三素一脫”,即激素,維生素,抗生素和脫水劑(甘露醇),幾十年來,其經典地位仍無動搖,若被診斷為上述難治性神經系統疾病,不僅生活質量極低,而且給家庭和社會帶來了極大的負擔。神經干細胞可被用來治療上述疾病以及帕金森氏癥、老年性癡呆。可以說,干細胞治療,給這些難治性神經系統疾病患者帶來了希望。不僅如此,據研究發現,神經干細胞對惡性腫瘤組織有趨化性,能從注射部位定向遷移至惡性腫瘤組織,神經干細胞還可以經體外修飾后作為殺死腫瘤細胞的載體,如經體外修飾后表達自殺基因的神經干細胞移植入惡性膠質瘤患者腦內后,特異性的在腫瘤細胞中復制,在復制的同時所攜帶的自殺基因也大量表達從而殺死腫瘤細胞,因此神經干細胞移植對中樞神經系統惡性腫瘤也可能有治療作用,這不啻為許多惡性膠質瘤患者帶來了生命的希望。
毋庸置疑,干細胞治療有著廣闊的應用前景。國內干細胞的基礎研究起步晚于國外,投入力度也遠遠不及,但奇怪的是,在國內干細胞治療的臨床應用上大有 “超英趕美 ”之勢。目前中國在干細胞的臨床應用在數量上已經一躍而成為全世界最多的國家之一。許多病人不遠萬里,飛到中國來進行干細胞治療。這種奇怪的現象,美國稱之為“ medical trafficking”。究其原因,與發達國家對于干細胞治療的種種嚴格的限制分不開,同時,在中國進行干細胞治療的費用相對便宜也是一個重要原因。
由于市場利益的驅動,目前,許多所謂的干細胞治療專科如雨后春筍般涌現。這固然給很多患者帶來了希望,但很多醫院為了盈利,往往故意夸大所謂的干細胞治療的療效,誤導患者。而急病亂投醫的患者往往成了受害者,盲目接受所謂的干細胞治療。目前干細胞治療市場,魚龍混雜,缺乏整體規范。各醫院獨自為政,治療少量病人后,將療效放大,往往缺乏長期隨訪資料以及治療前后嚴格的對比分析,就大打廣告牌,說什么”神經干細胞成功治療腦癱,截癱“。
干細胞治療,涉及干細胞分選,純化,體外擴增,所有過程都必須嚴格符合GMP質控規定。國家食品藥品監督管理局于2003年03月20日 發布了人體細胞治療研究和制劑質量控制技術指導原則,里面明確規定,“提供細胞制劑制備的實驗室應具備省級以上藥品監督管理部門和疾病預防控制中心認證的 GMP制備室和儀器設備,有細胞采集、加工、鑒定、保存和臨床應用全過程標準操作程序(SOP)和完整的質量管理記錄。制定并遵循cGMP實驗室維護標準操作程序(SOP)“。指導原則里還對細胞制品的采集、加工、鑒定、保存等各環節都做了詳細的規范。而這些要求,不是每家醫院都能達到的。
目前干細胞治療,總體來說停留在經驗主義階段,嚴格的干細胞治療臨床研究,必須將輸注體內的干細胞標記,追蹤。在基礎研究中,干細胞標記往往通過逆轉錄病毒導入綠色熒光蛋白基因(GFP)或 luciferase 基因,但在臨床工作中,這種要求很難達到,因此目前的干細胞治療基本上只考慮效果,不問其他,細胞輸注入人體后,就進入了一個“黑匣子”,其命運不得而知,而所得的效果是否與干細胞治療直接相關也打了一個大問號。盡管如此,從病人角度而言,干細胞治療確實給一些常規治療無效的病人帶來了新的希望。我們應該看到干細胞治療作為一種新的治療手段,其存在還是極有必要的,但是,干細胞治療應在嚴格的規范下進行,尤其是保障干細胞治療的GMP實驗室,一定要符合國家食品藥品監督管理局發布的人體細胞治療研究和制劑質量控制技術規范。廣大患者,作為消費者,應謹慎選擇干細胞治療醫院。
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